血小板减少症是多种血液系统疾病的常见临床表现，可由多种因素引起。患者不仅面临较高的出血风险，还可能承受反复治疗、长期监测及日常活动受限等负担^1,2。近年来，随着疾病机制研究与创新治疗探索的不断推进，以血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）为代表的治疗选择不断丰富，血小板减少症的治疗格局持续优化。如何获得稳定的血小板应答、兼顾耐受性与治疗便利性，并进一步提升患者生活质量，也逐渐成为血小板减少症诊疗中的重要议题。

2026年10月30日至11月1日，中华医学会第二十次血液学学术会议于重庆举行，会议期间，如何优化血小板减少症的诊疗策略、提升患者长期获益，成为与会专家关注的重点之一。值此之际，医脉通特邀陆军军医大学新桥医院张曦教授接受采访，围绕血小板减少症的临床现状、现阶段亟待满足的治疗需求，以及国产首个长效TPO-RA罗普司亭N01的临床应用价值展开交流，以期为血小板减少症的规范治疗与长期管理提供参考。

张曦教授

对于需要使用TPO-RA的血小板减少症患者，临床主要关注以下三个方面：第一，药物能否有效提升血小板计数；第二，药物是否存在肝毒性等不良反应；第三，给药是否便利，是否易受饮食等因素干扰。上述因素均会影响治疗方案的选择及长期实施。

首先，在疗效方面，罗普司亭N01提升血小板计数及维持应答的作用已获得临床研究验证。QL0911Ⅲ期研究显示，在接受罗普司亭N01治疗的ITP患者中，61.8%的患者实现持续血小板应答，且应答率在整个治疗期间保持稳定⁷。其次，在安全性方面，罗普司亭N01不经肝脏代谢，现有研究未提示明确的临床肝损伤信号，肝毒性风险相对较低，同时仅与少数药物有相互作用，药物相互作用较少^8,9。对于需要长期治疗的患者，尤其在抗肿瘤治疗中需联合细胞毒性药物、免疫相关药物或抗体类药物的患者而言，这一点尤为重要。第三，在给药便利性方面，罗普司亭N01采用每周一次皮下注射的给药方式，无需空腹或餐后服用，也可避免食物及多价阳离子对药物吸收的干扰⁹。对于日常用药安排较为复杂或需联合治疗的患者，该特点可减少用药限制，为持续治疗提供便利。

总体而言，临床选择TPO-RA时，需要综合考量疗效、安全性及给药便利性。罗普司亭N01在上述方面具有一定优势，为血小板减少症患者提供了可靠的治疗选择。临床仍应结合患者的具体病情、治疗需求及合并用药情况，合理选择治疗方案，以期在控制疾病风险的同时，兼顾患者的长期治疗体验。