实验室走向临床如何跨越卡点？顶科论坛这场对话支了招

一个靶点被发现、一项技术完成动物实验，距离成为患者能够使用的疗法还有多远？在2026世界顶尖科学家论坛顶尖孵化器大会的对话环节，两位业内人士分享了自己的观点。

2019年拉斯克–德贝基临床医学研究奖得主迈克尔·谢帕德教授（H.Michael Shepard），与ATLATL飞镖创新中心创始人兼首席执行官朱鹏程将讨论落在了生命科学转化过程中的几处卡点上：对靶点的理解是否充分，早期证据能否支撑下一轮投入，临床资源如何与研究匹配，以及科学家能否获得持续的组织支持。在他们看来，这些问题共同决定了一项发现能否走出实验室。

项目为何“死”在早期

药物研发从实验室走向临床最容易在哪个阶段受挫？谢帕德认为首先是研发人员对基础生物学特性的理解不足。

“在癌症治疗领域，人们往往操之过急，想要迅速推进研究，但不理解细胞到细胞核的通路，没有进行充分研究。”谢帕德说，大多数受体的信号通路是冗余的——当一条路径被阻断，其他替代路径依然会维持功能，这正是绝大多数抗体药物研发失败的核心原因。他当初选择Her-2受体获得成功，恰恰因为Her-2并非冗余通道，但这种特例在生物学中并不常见。此外，药理学层面的客观限制同样致命：如果靶点在大脑，分子必须能充分穿过血脑屏障；如果需要在骨髓中发挥作用，则必须解决药物在骨髓中的积累问题。

除了科学本身的硬伤，脱离实验室后的“组织博弈”是另一道隐形门槛。

在独立实验室里，科学家拥有充分的决策权；但进入药物研发阶段，意味着要进入多方协作与同行竞争。“如果有一些人带着全新的、更具有吸引力的项目出现，你很可能在这个过程当中被淘汰。”谢帕德强调。

因此面对极高的早期淘汰率，孵化器与投资机构必须在概念验证阶段划定严格的标准。

朱鹏程以飞镖创新中心去年初在波士顿投资的一个项目为例，指出该项目在完成基于细胞的分析后，刚刚推进完成动物实验。“是否做完动物实验，是我认为的一个最低的标准。”在朱鹏程看来，尽管这一阶段距离临床试验尚远，但动物实验数据是判断项目是否值得继续注资的底线。

谢帕德也对此表示认同，他补充道，成熟的美国风投机构通常会对生物技术投资组合进行风险拆分，高风险、高回报项目在早期拿到的资金非常有限，企业必须依靠阶段性的里程碑一步步验证价值，才能撬动后续资金。

而一旦项目跨过早期概念验证、进入临床试验阶段，医疗体系的结构性差异便开始显现。这也是谢帕德选择来到中国、在瑞金医院开展研究的核心原因。

“我们只做以生物标志物为导向的疗法。如果癌症患者没有生物标志物，我就无法分辨他是否会对这种药物产生应答，那我就不会使用这种药物。”目前担任上海交通大学讲席教授、瑞金医院广慈特聘教授的谢帕德说，这种精准疗法的前提是需要足够庞大的患者基数来进行筛选和早期临床试验。然而，早期试验的患者往往病情极为严重，招募难度极大。

“我目前研究的是急性髓系白血病，这是一种非常严重的疾病。在美国，我们的患者数量确实太少了，没有办法开展相关研究。我也只有在瑞金医院，才会有这么多患者可以做临床试验。”谢帕德称。

中国临床资源丰富

从实验室走向临床的过程中，大学实验室、孵化器与医院三方如何分工，直接决定了转化的效率。

谢帕德将大学定义为“终极孵化器”。大学不仅提供早期的场地、设备与资金支持，更重要的是保护项目的知识产权。“如果没有知识产权，这些项目的推进可能是非常困难的。对科学家而言，非常重要的是保护他们的IP，才能进一步推进商业化落地。”

而当项目走出大学，商业孵化器的角色则在近十年间发生了根本性转变。朱鹏程认为，大约十年前他在波士顿运营孵化器时，曾希望投资入驻的所有公司，却遭到当地投资人的反问：“你为什么觉得你有能力或机会投资他们？你可能只能提供办公场地和简单服务，无法提供更深层的价值。”

这一境遇促使他的孵化器向深度赋能转型。他介绍，目前飞镖创新中心作为上海高质量孵化器之一，已从早期单纯提供场地和基础实验室服务，升级为提供现场技术支持、研发赋能，并直接连接全球制药企业与医疗器械公司，与科学家组成完整团队协同推进。

而在硬件与资源之外，谢帕德认为，孵化器最核心的价值在于对科学家进行“商业教育”，他说，科学家在面对投资者时，最关键的是把底层科学原理清晰地阐释并传递出去；同时，科学家需要一位强有力的导师，而与之合作的企业家则必须承担起引导责任，让科学家看清商业流程的全貌以及前进道路上的实际困境。