医脉通神经科 2026-11-07 15:25:48
激素治疗是重症肌无力（MG）急性期采用的治疗策略之一，但长期激素暴露带来的副作用是临床面临的核心难题。近年来，随着生物制剂的广泛应用，临床实践正逐步转向急性期症状控制后启用生物制剂维持治疗，并在此基础上稳步推进激素减量乃至停用。因此，能否在维持病情稳定的前提下实现激素减量/停用，或将作为一种标尺来衡量新型治疗药物的价值。
精读要点
STRIVE-gMG病历回顾研究：1）艾加莫德治疗期间，89.9%的患者实现激素减量，超过半数的患者停用激素；2）艾加莫德治疗期间，全身型重症肌无力（gMG）病情加重和危象的年发生率分别下降88%和94%。
PREMIER研究证实，启动艾加莫德治疗后不仅能快速且持续改善gMG患者症状、日常生活能力并提高患者满意度，还能减少糖皮质激素用量。
中国单中心回顾性观察研究：在至少1个周期艾加莫德治疗随访至第12个月时，患者ADL评分较基线改善4.75分；泼尼松平均剂量下降19.48mg/日。
MG是一种获得性神经‑肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病，主要表现为全身骨骼肌波动性无力和易疲劳，部分患者症状可在短期内迅速进展，发生肌无力危象而危及生命1。ＭＧ治疗既要快速缓解临床症状、抑制自身免疫级联反应，又要维持长期免疫稳态以减少复发2。
目前，糖皮质激素仍是MG急性期治疗的一线用药，可使70%~80%的患者症状得到改善，但长期使用激素发生不良反应（如内分泌功能紊乱、骨质疏松、白内障等）的风险较高，并可能增加其他并发症风险1。正是基于疗效与安全的双重考量，《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》正式提出MG治疗“双达标”的理念，即：1）疗效达标：达到最小症状表达（MSE），即MG-ADL评分为0分或1分；2）安全性达标：治疗相关不良反应（CTCAE）≤1级或泼尼松剂量为5~10mg/日1。可见，MG管理不能止步于症状缓解，在实现临床控制的基础上稳步完成激素减量，是双达标目标中不可或缺的核心一环。
一项针对美国成年gMG患者的回顾性病历审查研究，共纳入由107位神经科医生提供的208例患者数据。所有入组患者均接受≥2个周期艾加莫德治疗并联用激素。以艾加莫德起始日为索引日期（基线），该研究系统梳理了从确诊至基线的人口学特征、合并症及疾病史，并重点追踪随访期间的激素减量模式、药物剂量调整及临床症状演变，旨在通过规范化流程为评估艾加莫德的真实世界疗效与激素减量结局提供高质量证据支持，结果显示：
艾加莫德治疗现状：大多数患者（84.6%）在随访结束时仍在使用艾加莫德，其中一半患者使用艾加莫德超过一年。85.1%的患者接受静脉注射艾加莫德。
艾加莫德使用期间，大部分患者实现激素减量：在使用艾加莫德治疗期间，89.9%的患者实现激素减量，平均日剂量减少29mg；其中，75.0%的患者减量幅度达到或超过75%，更有54.8%的患者完全停用了激素。治疗12月后，85%的患者激素剂量降至≤10mg/日、69%降至≤5mg/日，超过半数（114例，54.8%）的患者停用激素（图1）。值得注意的是，基线激素剂量较高的患者减量速度反而更快，体现了艾加莫德在促进激素减量方面的显著疗效与临床潜力（图2）。
图1 艾加莫德使用期间的激素减量情况
图2 艾加莫德使用期间激素减量速率
艾加莫德治疗后，gMG年疾病加重率与危象率降低：在启动艾加莫德治疗后，gMG病情加重和危象的年发生率分别下降88%和94%（图3），超过80%的患者症状得到改善，同时，MG-ADL评分由基线的7.0分降至6个月时的3.0分。
图3 艾加莫德启用后gMG疾病加重与危象比例
STRIVE-gMG真实世界病历回顾研究结果表明，艾加莫德不仅能显著改善患者临床症状和生活质量，还能帮助绝大多数患者实现激素减量甚至停药。这一发现对处于职业和社交活跃期的年轻患者，以及合并各类基础疾病的老年患者群体均具有重要临床意义，提示艾加莫德在优化长期治疗策略、减少激素相关副作用方面具有巨大应用价值。
MG-ADL评分持续改善5：第4周时，MG-ADL评分改善4.6分（P＜0.001），疗效持续至第44周；持续用药患者的MG-ADL评分改善幅度更大，至44周最大改善达5.3分。
图4 艾加莫德治疗期间MG‑ADL评分变化
使用激素的患者比例明显下降5：无激素使用的患者比例从基线的38.2%提升至第4周的52.8%，第32周时进一步提升至53.9%，第44周时进一步提升至64.0%（P＜0.01）。
快速且持续改善gMG患者日常生活质量、提高患者满意度5,6：艾加莫德治疗第4周，重症肌无力生活质量15项量表（MG-QoL15）评分即出现明显改善（P均＜0.001），并持续至第44周；第44周时，“较为满意”至“非常满意”的患者接近90%；第20周时，54例基线存在工作能力受损的受试者中，48.1%报告工作能力较前改善。
MG-ADL评分显著改善：随访至第12个月时，MG-ADL评分较基线改善4.75分，体现显著的临床疗效。 激素减量效应突出：同期泼尼松平均剂量下降19.48mg/日，体现明显的激素减量效应。
本届AANEM年会公布的艾加莫德系列真实世界研究，从激素减量、起效时效和联合免疫抑制剂减停等多个维度，进一步补齐了艾加莫德在gMG长期管理中的循证拼图，为临床诊疗带来了极具现实意义的启示。
激素减量效应从临床期待落地为真实世界可重复的数据。本次STRIVE-gMG、PREMIER及国内单中心队列数据互相印证：艾加莫德在实现症状持续改善、病情稳定控制的前提下，可稳步快速实现激素减量，甚至完全停用激素。 快速起效、多维持续获益，治疗价值超越单纯症状改善。PREMIER研究数据清晰展示，艾加莫德不仅可带来肌无力症状和日常功能的显著改善，患者生活质量、工作能力、社交与家庭人际关系负担同步得到改善，患者满意度持续走高。 国内外真实世界证据互相呼应，支撑本土化临床决策。国内外多项研究进一步证实，在不同医疗体系下均能观察到明确的临床获益与激素减量效应，让中国医生拥有了本土数据作为参考依据，不再仅依赖海外临床试验结果。
审批编码：ZMGCRHP20261030015，有效期至：2027/10/30
*仅供医疗卫生专业人士学术参考之用
专家简介
玛依努尔·买买提 教授
新疆维吾尔自治区人民医院
主任医师，硕导 神经内科诊疗中心副主任、神经免疫科主任 中国卒中学会脑静脉病变分会委员 中国卒中学会免疫分会第二届委员会委员 中国免疫学会神经免疫分会委员 新疆医学会神经内科分会常委 新疆医学会神经内科分会神经免疫学组副组长 新疆医学会罕见病专委会神经系统罕见病学组副组长 研究方向：多发性硬化、视神经脊髓炎谱系病、重症肌无力等
参考文献
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发布时间：2026-11-06 18:03:57
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