全球首次人体试验：中国科学家给大脑装开关治癫痫，3名患者月发作从4.33次降到0.3

11月5日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表一项由中国科学家完成的突破性研究：全球首次把化学遗传学神经调控做到人体临床上。首都医科大学宣武医院赵国光团队、北京脑科学与类脑研究所罗敏敏团队，联合健达九州（北京）生物科技有限公司，给药物难治性癫痫患者的大脑装上一个可开可关的“分子开关”。3名受试者接受治疗后，月平均发作频率从4.33次降到了0.33次。

一次注射，给大脑装上“可开关的受体”

这套思路不切脑子、不毁组织。医生通过一次微创注射，把携带特制“接收器”基因的病毒载体送进病灶区，让目标神经元获得对一种小分子药物的响应能力。

患者此后只需口服配套小分子药物当“钥匙”，就能精准关掉异常放电的神经元；停药，调控就减弱。这种“按需调节”是传统一次性基因疗法做不到的。

为什么难：约三分之一患者无药可控

癫痫是大脑神经细胞异常同步化放电。赵国光教授解释：“癫痫是神经元异常同步化放电。目前仍有约三分之一的患者在规范使用抗癫痫发作药物后仍无法控制发作，即药物难治性癫痫，其中相当一部分最终需要接受切除性手术。”

我国约有1000万癫痫患者，全球超过5000万，其中约三成属于难治性。病灶若落在关键脑功能区，切除可能造成偏瘫、失语等不可逆损伤，患者长期面对“无药可治”的困境。

横向对比：传统基因疗法“装了就关不掉”

论文资深作者、北京脑科学与类脑研究所教授罗敏敏告诉记者：“先让目标神经元表达一种经改造的受体，再用相应的小分子药物去调节活性，这种方法被称为化学遗传学神经调控，它能够实现对特定神经元活动的药理学控制。”

伦敦大学学院癫痫专家马修·沃克在NEJM配发的评论中说：“在这样小的样本中观察到如此幅度的发作减少令人振奋，而且迄今未见严重的治疗相关不良反应。更重要的是，这种可开可关的调控能力，是传统基因疗法所不具备的。”

以往基因疗法把“修好”或“关停”写死在基因里，而这套方案把控制权交回给患者：吃不吃药，决定开不开。

卡在哪：目前只有3例，适用面还窄

研究目前只纳入3名药物难治性癫痫患者，且针对的是病灶明确的局灶性癫痫。罗敏敏说：“如果这一范式能在更大规模的试验中得到验证，它的意义将不止于癫痫。”

该疗法已于2026年先后获中国国家药监局和美国FDA的临床试验许可，并在中国启动面向难治性颞叶及额叶局灶性癫痫的Ⅰ期临床。长期安全性、更大人群中的疗效，仍要等数据说话。

中国进度：从国家专项到临床的全球领跑

这项成果源自“脑科学与类脑研究”国家科技重大专项（批准号：2021ZD0202803）的资助，核心药物GA002注射液由北脑所孵化的健达九州承接转化。

时间线很密：2026年5月GA002获国家药监局Ⅰ期临床试验默示许可，8月在宣武医院完成全球首例受试者入组，10月30日连同脑实质给药装置获美国FDAⅠ/Ⅱ期临床试验许可。相关论文于2026年11月5日以“Chemogenetic Neuromodulation for Refractory Epilepsy”为题发表于NEJM。

接下来真正的看点，是更大样本Ⅰ/Ⅱ期试验能否复现这次的降幅，以及这套“分子开关”思路能不能从癫痫拓展到帕金森、抑郁等更多神经精神疾病。

我的判断是，这次最值钱的不是“降发作”这个数字，而是它第一次把“可控、可逆、按需”这四个字真正写进了人体基因治疗——比起一次性的疗效，能关能开才是神经调控该有的样子。

当“吃药就关、停药就开”成为现实，你会愿意让一种一次注射、长期可控的基因疗法，进入家人的治疗选项吗？

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